遺伝子医療事業
独自の創薬基盤技術の事業化を進めています
タカラバイオはこれまで、遺伝子工学技術と細胞工学技術を基盤として研究開発に取り組んできました。その過程で培った技術やノウハウを活かして、遺伝子治療に関する創薬基盤技術開発とその応用開発までを進めています。
また、遺伝子治療薬の製造に欠かせない製造補助剤の開発・製造を行ない製薬企業に提供しています。
遺伝子治療は技術的に2種類に大別されます。
■タカラバイオの創薬基盤技術
in vivo（体内）遺伝子治療では、標的となる臓器や細胞に治療用遺伝子を効率的に送達するウイルスベクター技術の開発などを進めています。
●CereAAVTM技術・・・AAVウイルスベクターを用いた脳や網膜への遺伝子送達技術
(ご参考）新規脳指向性遺伝子治療用ベクター"CereAAVTM"を開発
https://www.takara-bio.co.jp/ja/news/newsr_22m0419ueEW8skpm3b.html
●SonuAAVTM技術…AAVウイルスベクターを用いた内耳への遺伝子送達技術
(ご参考）内耳を標的とした遺伝子治療用新規アデノ随伴ウイルス（AAV）改変体ベクターを開発
ウイルスベクターとは？
遺伝子治療では無毒化したウイルスを遺伝子の「運び屋」として利用することが多く、このようなウイルスを「ウイルスベクター」と呼んでいます。
ex vivo（体外）遺伝子治療では、遺伝子導入細胞治療薬やその製造に関する創薬基盤技術の開発を進めています。
●レトロネクチン®…独自開発の遺伝子組換えタンパク質。ウイルスベクターを利用した遺伝子導入の際にレトロネクチン®を添加すると遺伝子導入効率を飛躍的に高め、また、遺伝子導入後の細胞の増殖効率も向上させることができる。
●siTCR®…TCR技術とは、T細胞（免疫細胞）が癌細胞を認識・攻撃する性質を利用する治療技術。タカラバイオでは、独自技術であるsiTCR®ベクターを用いたsiTCR®遺伝子治療を開発している。
ご参考） siTCR®
https://www.takara-bio.co.jp/ja/business/gene/medi/sitcr.html
●JAK/STAT CAR…CAR-T遺伝子治療は、T細胞（免疫細胞）にCAR遺伝子（キメラ抗原受容体）を導入し、癌細胞を効率よく認識し、攻撃する治療法。既存のCAR-T遺伝子治療薬では疾患が再発するという課題を克服するため、タカラバイオでは細胞内シグナル伝達経路であるJAK/STAT経路を活性化することで、CAR-T細胞を長期生存させるJAK/STAT技術を開発した。
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